A Aliança de Associações das Doenças Raras chama a atenção para a problemática relacionada com estas doenças, assim como as consequências médicas e sociais que pesam sobre os doentes e a necessidade da criação de Centros de Referência e da Implementação de um Plano Nacional de Doenças Raras, à semelhança do que acontece noutros países europeus.